SIXIEME PHASE DU PTC 124

Le  10 février 2011 .

Consultation de jour à Purpan. Départ le mercredi 9 février pour Toulouse avec les médicaments d’usage, l’aérosol,  les remèdes du ptc. Soirée en famille.

il est 9hoo et sommes accueillis par Flavie.

9h10 : prise de sang

9h20 :petit déjeuner, klayann en profite pour remplir le questionnaire  habituel

9h40 :kiné avec Pascal, peu de remontées, Pascal trouve klayann moins encombré que la dernière fois, elle est satisfaite (nous aussi …….)10h15 : E.F.R  avec Monique, le résultat est bon mais nous devons faire le comparatif  avec l E.F.R du PTC 124  avec Flavie, il n’y a pas de problèmes entre les deux.Nous sommes de retour à la chambre, nous avons la visite de l’infirmière coordinatrice, pour faire le point. Nous sommes tous sereins, Klayann est en bonne forme en ce moment. Entre temps Françoise A. vient faire un coucou à Klay (retrouvailles).

11h00 :Consultation du Dr François B. : ”bon on est bien” ( nous adorons ce commentaire, ouf…..) puis une discussion s’entame entre François B. et klayann sur sa situation scolaire et ses projets professionnels ainsi que  la responsable pédagogique de Purpan. Questions, réponses…….d’abord le brevet en fin d’année  après “je verrais” et nous nous quittons là dessus. Flavie nous donne la nouvelle posologie du  PTC 124 et qui n’a pas changé d’ailleurs.

12h 30 : Départ, mais avant tout, repas avec “baguettes” comme d’hab ! et retour à la maison.Prise de sang au labo prévue le 17 mars 2011 et prochaine visite pour la septième phase  du PTC le 31 mars 2011 sur Paris à NECKER et le 4 et 5 avril à Toulouse pour une hospitalisation de jour.Le 14 avril (peut-être) pour un scanner sur Toulouse.En attendant, ici à Osseja, c’est du soleil, un peu de neige  et beaucoup de  moral.

PS :à partir du mois de juin Klayann rentre dans la phase d’extension.

QU’EST-CE QUE L’EXTENSION POUR LE PTC 124 ?L’étude d’extension vise à tester un nouveau médicament appelé Ataluren, un médicament expérimental qui n’est pas encore disponible sur le marché et qui n’a pas reçu l’autorisation des autorités pour être utilisé dans le traitement de la mucoviscidose. L’ataluren est développé par la société pharmaceutique PTC Thérapeutics, situé à South Plainfield, dans le New Jersey, aux Etats-Unis, le promoteur de l’étude. Les études menées chez des souris, des adultes et des enfants atteints de mucoviscidose due à une mutation non-sens montrent que le traitement stimule la production de protéines CTFR complètes et fonctionnelles. Le principal objectif de cette étude consiste à déterminer si l’ataluren peut être administré sans danger pendant une plus longue durée. Elle fournira également des informations supplémentaires déterminant si l’ataluren peut : améliorer la fonction pulmonaire, diminuer les symptômes liés à la muco, améliorer la qualités de vie et les anomalies pulmonaires.Il y a environ 200 patients qui y participent (Amérique du Nord, Europe et Israël ), ils prendront ou prennent tous, dans cette deuxième étude de l’ataluren. 

SEPTIÈME PHASE DU PTC 124

Le  30 mars 2011 .

13H30 : Départ d’Osséja pour Toulouse, arrivée 15H30.Nous laissons la voiture sur le parking du métro, pour une  ballade dans le centre de Toulouse.

17H00:Reprise de la voiture, petite visite chez Ferrari, Klayann complète son album photo.

18H00 : Direction chez l’oncle et la tante, une “méga raclette” nous attends, avant celle-ci, Klayann arrive  à persuader son oncle de changer son “dinosaure de portable”  par un autre un peu plus performant et plus d’époque contre les points qu’il a accumulé depuis X temps. Aussi taquineurs et complices, l’un que l’autre, Klayann est content, son oncle va avoir un “top portable” faudrat-il encore qu’il sache s’en servir ? Mais pas d’inquiétudes, le temps de le recevoir Klayann sera là, le 4 avril pour les briffer : “ l’oncle et le nouveau portable”. Choses faites, entre autres, nous nous couchons particulièrement tard.

6H10 : Réveil, petit déjeuner et rocade pour Blagnac.

6H45 :Enregistrement et…. pas de chance l’embarquement a un retard de 20 minutes. Finalement décollage à 7H30 et atterrissage 8H50 et c’est parti pour le compte à rebours. Nous devons être à 11H00 à Necker (Orly Val Antony, le RER qui s’arrête entre toutes les stations (noir complet dans les tunnels) et métro direct jusqu’à Duroc et plus que 500 mètres à pieds pour arriver à l’heure. Au final nous arrivons, il est 11H10, c’est  Delphine R. (Étudiante en Biologie) et Isabelle S. (Chercheuse, Médecin et Responsable du P.T.C.124 à Necker) qui nous accueillent. Klayann s’installe pour son investigation.

11H40 : C’est fini ! discussion avec Isabelle S. sur l’extention. Il est possible qu’elle dure deux ans, nous ne le savons pas encore.

12H30 :Départ de Necker, nous décidons de rentrer par le premier vol possible, arrivés à Orly, tous les vols sont complets. Nous prendrons donc le vol de 16H20 initialement prévu et plutôt que de rester planter à l’aéroport, direction le 13 ème arrondissement vers notre cantine : resto chinois.

16H00 :Re Orly, retard de 40 minutes, décollage 17H15

18H30 :Arrivée Toulouse, cap sur Osséja, petite halte à Pamier

21H00 :Maison, ouf ! Klayann va bien.

Nous devons retourner le 05 Avril 2011 à Purpan pour une consultation, nous sommes toujours dans l’interrogation par rapport au traitement, Klayann a t-il pris le vrai médicament ou le placebo ? A Necker nous avions aussi discuté des problèmes de kinésithérapie que nous et d’autres parents rencontrions quant à la méconnaissance et disponibilité de certains kinés. Il faudrait que Klayann devienne plus autonome et puisse assumer personnellement son drainage quand cela n’est pas possible à l’extérieur.

HUITIEME PHASE DU PTC 124

Dernière étape de la première étude (1 an déjà)

Le  4 avril 2011 .

17H30: Départ pour Toulouse après la séance de kiné.

19H30: Arrivée, soirée familiale et tardive.

Le  5 avril 2011 .

7H00 : Réveil pour rendez-vous à 9h00

9H00:Nous sommes accueillis par Flavie et conduits dans une chambre. Klayann est à jeun pour la prise de sang. Il est pesé et mesuré, l’infirmière lui pose le cathéter (7 éprouvettes pour Purpan et 8 pour le protocole)

9H30:Petit déjeuner ou plutôt copieux déjeuner car Klayann ne pourra plus rien manger ou boire avant 14H00, il en profite aussi pour remplir son questionnaire.

10H00: Kiné avec Pascale, elle n’est pas très contente, il ne cesse de parler, se disperse et manque de concentration, quelques petits crachats mais rien de bien inquiétant.

10H30:EFR, les “coaches”, Françoise, Flavie et Pascale le motive à souffler le plus longtemps possible. A 3 voire 5 reprises, nous entendons les choeurs des coaches des “allez, allez, allez” à tout va tout au long de ses expirations. Le résultat est très positif.

11H00 : Test de la sueur, mise en place des capteurs sur les deux bras.

11H15: Visite de la psychologue, nous laissons Klayann tout seul avec elle. Connaissant Klayann, nous savons que cela ne va pas durer longtemps. A questions, il y a réponses : oui, non, oui, non, il n’est pas très friand de ce genre de rencontre.

11H30 : Récupération des capteurs : toute une aventure, tubes minuscules pour récupérer la sueur qu’on injecte dans des pipettes et direction frigidaire.

11H45 : Reprise de sang pour contrôle (2 éprouvettes).

12H00 : Visite de Françoise A. pour fixer l’heure de la pose du gilet, la diététicienne passe : “je repasserai plus tard”.

13H00 : Scanner du foie et des reins.

13H30: Échographie du pancréas.

14H00:De retour à la chambre, tout le monde nous attend !!! Une infirmière apporte un plateau repas. Au menu : betteraves, hachi parmentier, purée, fromage et orange, Klayann est ravi !!! Il n’a qu’une seule hâte, partir rapidement pour aller manger quoi ? En attendant,  il a faim et en mange un peu.

Le Dr François B. et son assistante, Françoise A., Flavie, l’infirmière coordinatrice sont là pour faire le bilan de cette éprouvante journée. Le Dr François B. n’en croit pas ses yeux, il est stupéfait sur le résultat de l’EFR, 106% ça ne s’était jamais produit “explique-moi Klayann, tu fait du sport………………..Oui, du basket  2 fois par semaine. Nous nous posons tous la question sur le fait du traitement, a t-il reçu le vrai ? et donc serait bénéfique pour les personnes atteintes de la mucoviscidose, ou est-ce dû tout simplement au basket ?  Ou, cet hiver qui s’est passé sans encombres ?

Malheureusement nous ne serons pas avant 1 an ou deux. En effet, d’autres patients ont déjà fini la première étape depuis un certain temps, d’autres sont encore pour quelque temps en étude  et donc les Etats-Unis ne veulent pas pour l’instant divulguer d’informations sur les résultats qu’ils ont obtenus sur les patients qui ont pris l’ataluren et ceux qui ont pris le placebo. Ils leur faut encore approfondir et analyser chaque cas.

En tous cas Klayann se porte bien.

15H15: Pose du gilet pour 24 heures par Françoise A., que nous renverrons le surlendemain par transporteur. Nous remettons à Flavie tous les sachets du traitement. Pour commencer l’ataluren nous attendons les résultats et analyses de cette tumultueuse journée par les Américains.

15H30 : La chambre se vide, nous sommes sur le départ lorsque la diète arrive. Nous faisons le point sur son alimentation rapidement, elle sait que Klayann veut manger chinois et vu l’heure………

16H00:le resto est évidemment fermé, nous faisons route vers l’autoroute pour la maison. Halte comme d’hab. à Tarascon. Arrivée maison 19H00.

Le  15 avril 2011 .

Suite aux résultats, nous recevons par transporteur le vrai médicament “l’ataluren“, bien que nous ne saurons pas avant deux ans si Klayann a été traité la première année avec celui-ci ou le placebo.

Le  11  mai 2011 .

Nouvelle prise de sang au labo local,  destination Perpignan vers le labo en Suisse par avion comme d’habitude.

Le  14 juin 2011 .

9H00 : PURPAN Klayann est a jeun pour la prise de sang, suit la kiné, la 1ère EFR et  2ème  EFR pourPTC 124. Enfin petit déjeuner.Kayann rempli son questionnaire habituel, nous reprenons le nouveau stock d’ataluren PTC 124. Cette fois ci, les rendez-vous s’accélèrent, nous allons partir de bonne heure

12H00 :le Dr François B. est là pour la consultation, il le trouve assez bien, les résultats des EFR sont bons…. mais Klayann a un manque de vitamines D et des petits polypes dans les narines, ce qui pourrait créer un risque d’anosmie (perte de l’odorat) donc augmentation de vitamines D , de Toco, une inhalation nasale et un autre remède. Si cela devait persister, Klayann devrait  faire un scanner lors de sa prochaine visite.

14H00 : Chinois et provisions asiatitiques pour fabrications  de  nems, de rouleaux de printemps et soupes. La glacière est pleine, direction la maison arrivée 21h00 .

Prochaine visite le 11 aôut  à Toulouse et le 16 aôut à Necker. A bientôt.

NEUVIEME PHASE DU PTC 124

Comme d’habitude nous partons la veille et dormons à Toulouse.

Le  11 aout 2011 .

Debout 7H30

9H00 Purpan : Prise de sang, petit déjeuner, 2 EFR, test de la sueur avec le docteur Bernard N. l’occasion de parler de notre futur projet (voir dans NEWS).

11H30 : Bilan avec le Dr Jean-Luc R. , Klayann va bien, un très bon résultat d’EFR.

Le Protocole initialement prévu sur deux ans se prolonge d’un an, pas de problèmes, Klayann est OK ! 

12H30 : Départ pour Osseja (E.T Klayann rentrer maison).

Anecdote sur le retour : Nous nous sommes faits prendre par un radar à 98 Km/Heure au lieu de 90  sur une voie de dépassement après Tarascon, vraiment pas de chance !!! (la tolérance est de 3 Km/Heure). Nous l’avons dépassée de 5.

1H 30 de route pour 75 Km avec des « tournantés et tournantés » résultat des courses 45 euros d’amende à payer dans les 15  jours ou sinon 160,00 dépassé ce délai, plus retrait d’un point sur le permis de conduire. « E.T rentrer maison » côute cher et s’il vous plaît « NO COMMENT ! ».

 

Le  15 et 16 aout 2011 .

Pendant ces 4 jours Klayann a attrapé une rhinopharyngite, il est sous antibiotiques et est très fatigué.

Arrivée Toulouse le 15 vers 19Hoo.

Départ le 16 par avion à 8H20 pour Necker, ensuite, hé bien ! c’est la routine ! : Orly Val, RER, Métro……

11H30 : Hôpital Necker, investigation nasale.

Nous rencontrons Léa et son papa, elle a bien grandi et veux toujours être vétérinaire. Nous nous quittons et nous dirigeons vers l’aéroport, Klayann n’en peut plus, il traîne des pieds, il a trop chaud et tousse beaucoup. Nous ratons l’avion de 5 mn, le prochain dans une heure.

17H00  : Arrivée  Toulouse, récupération des affaires chez l’oncle et la tante pour aller chez Madame sa soeur à Montauban, environ une dizaine de jours.

Mais Klayann n’est pas bien, il prend 2 dolipranes et se repose 1 heure. Qu’allons nous faire ? Rentrer sur Osséja ou va t-il passer ses vacances à Montauban ? En même temps, il n’est sous antibiotiques que depuis 3 jours et comme tous le monde le sait, il n’y a d »effets qu’après 3 jours. A son réveil, il va mieux et décide d’aller chez sa soeur. Cette petite heure de repos lui a été bénéfique, donc direction Montauban, dépôt de E.T et de tous son barda….

Il rentrera 2 semaines plus tard juste, avant la rentrée.

Le  26 septembre 2011 .

Nous récupérons Klayann à la sortie de l’école de Bourg Madame, direction Osséja pour séance de kiné puis direction Toulouse et arrivée 20H30 direction Mac….Miam Miam.

Le  27 septembre 2011. Debout 7H30, RDV 9H00 à jeun (prise de sang, kiné, EFR, changement du PTC et visite avec le Dr François B.). Le train-train quotidien… 

Le Docteur Françoise A. et son  assistante nous accueillent et nous accompagnent pour toutes les démarches à faire. La séance de kinésithérapie est faite, mais personne n’est disponible pour l’EFR, en attendant nous faisons la rencontre d’une jeune fille et de sa maman  (2 ou 3 ans plus jeune que Klayann avec la même pathologie mais ne faisant pas parti du protocole),  elles sont arrivées avant nous. Nous sympathisons et discutons.  

Nous attendons que quelqu’un intervienne et devenons  inquiets car nous savons que le Docteur ne sera pas content de ne pas avoir les résultats de l’EFR, mais que faire??   Tant pis!!!  Après plusieurs et plusieurs minutes, voir maintenant plus d’une heure nous nous rendons tous vers la salle de consultation pour voir le Dr François B.  

Le docteur est en consultation (horaire raté, rendez-vous décalé)  pas grave, on passera plus tard, à la suite comme tout le monde. Lorsque la porte s’ouvre, nous apercevons le Dr François B. il nous fait signe, qu’un bébé patientait depuis un certain temps et qu’il n’en avait pas pour très longtemps. Après lui, vient le tour de la jeune fille et sa maman. 

Le Dr Françoise A. décide que pendant ce temps peut-être pourrions nous faire effectuer l’EFR à Klayann BINGO !!! (Durée 20 à 30 minutes) bien sur lorsque nous revenons, nous nous sommes fait piquer la place  à 5 minutes prés, pas grave du tout.   Le Dr. nous reçois, nous avons tous les éléments et attendons, les yeux écarquillés, après auscultation, son  verdict, pour nous, depuis la rentrée Klayann va bien, mais que va en penser le Dr ??? : «  Parfait, mais il faudrait que Klayann fasse du sport, devenant adulte, il faut qu’il entretienne son corps et sa masse musculaire (Si toutefois, il en existe une ? Mais mine de rien, il est costaud ce petit mec, on ne le dirait pas comme ça, mais quand on chahute nous sommes les premiers par terre). 

Visite terminée, retour maison E.T. Prochaine visite le 21 novembre à Necker et le 22 à Purpan.

Nous avons également rempli un nouveau formulaire de consentement de participation à l’extension de phase 3 qui durera 1 an de plus soit 3 ans en tout. 

Pour vous rappeler cette étude : 

Elle consiste à tester le nouveau médicament appelé ataluren (qui est expérimental et donc à ne pas se procurer sans l’avis d’un médecin). Le principal objectif est de déterminer si ce médicament peut être administré sans danger pendant une plus longue durée, elle fournira également des informations supplémentaires visant à définir si l’ataluren peut : améliorer la fonction pulmonaire ; diminuer les symptômes liés à la mucoviscidose ; réduire les hospitalisations et le recours aux antibiotiques ; aider à améliorer la qualité de vie générale et les anomalies pulmonaires. 

Klayann a bien compris et pesé tous les avantages et les risques potentiels de cette étude. 

Il devra se rendre à l’hôpital toute les 4 ou 8 semaines. Ces visites dureront généralement entre 2 et 6 heures. 

Faire des analyses de sang (hématologie, biochimie, pharmacocinétique…), des analyses d’urine, des électrocardiogrammes (ECG), de la spirométrie (mesure de la fonction pulmonaire), vérifier le bon fonctionnement de la protéine CFTR (ce pour quoi nous nous rendons à Necker : injecter des solutions chimiques dans le nez, mesurées par une activité électrique ; recueil de solution de l’écoulement du nez ; électrode placée sous la peau en insérant une petite aiguille (tous ceci en restant assis sans bouger pendant au moins 40 minutes) ; Analyse de la sueur et scanner une fois par an. 

Klayann peut dès qu’il le désire mettre fin à la  participation de cette étude, il sait aussi qu’il n’est pas rémunéré contrairement à d’autres expérimentations médicamenteuses, il est seul juge de ses engagements. 

Une fois cette étude terminée, nous serons contactés tous les 6 à 12 mois pendant 5 ans pour obtenir des informations à long terme sur la santé de Klayann. 

Lundi 21 novembre 2011 :

10H00 : Départ de Toulouse pour Paris  Necker le RDV est à 14h00, pour la V5. Nous sommes à Necker à l’heure. Klayann s’installe pour l’investigation, mais il y a des problèmes de sondes et d’ informatiques. Réessai. Idem. Au bout de trois tentatives ça fonctionne, nous avons craint d’être obligés de revenir. 15h30 nous sommes « Libérés » retour à Toulouse 19h30 (merci à toute l’équipe pour sa patience…..)

Mardi 22 novembre 2011:

9H00 : Purpan  à jeun, prise de sang, kiné, Efr, contrôle pour PTC124, 10h30 petit déj. Klayann rempli ses documents habituels tout en faisant  le test de la sueur, la dietéticienne, la responsable pédagogique, le tout, coordonné par Françoise A. 12H30 consultation avec le Docteur François B.  Départ 13h15, arrivée  maison 17h00.

Prochaine visite le 17 janvier 2012 à Purpan .

Début  Décembre : Klayann  est encombrait et crache du sang. Immédiatement, nous contactons Purpan, changeons de remèdes à plusieurs reprises (cela dure plus d’un mois et épisodiquement),  si pas d’améliorations prévoir une hospitalisation.

Klayann va beaucoup mieux donc visite arrêtée au 17 janvier.

BONNE ANNÉE 

2012 

Mercredi 17 janvier 2012 :

9h00 : Purpan-circuit habituel, prise de sang, kiné, EFR (2 séances),  petit déj., échange du PTC124, test de la sueur et toujours sous la prise en charge de Françoise A.  de son assistante et l’équipe de choc. Merci a vous !!!!

12h00 : Consultation du docteur François B. Nous sommes tous inquiets. Ouf, le dernier bilan  d’EFR est satisfaisant, nous pouvons repartir !!!!! N’empêche que pour la prochaine visite du mois de Mars, un scanner est prévu avec perfusion  pour faire le point sur ces fameux saignements …. Nous vous tiendrons au courant après cette date.

 

 

1 commentaire à “ACTU Klay (2011/2012)”


  1. 0 eolus 1 fév 2013 à 22:22

    Nous sommes désolés pour cette réponse tardive. l’Ataluren est toujours en cours d’expérimentation ça fait déjà plus de 3 ans que notre fils le teste, les résultats sont : en moyenne de 3 % de bénéfice pour la maladie mais stabilise son état. Entre contre parti Le médicament aide d’autres pathologies. Malheureusement l’Ataluren en lui seul ne fait pas l’effet escompté pour la » muco » mais une autre molécule en rajout pourrait rendre le médicament efficace. En attente notre fils continu l’expérimentation du traitement et non pas comme un cobaye mais pour faire avancer le « chimblik  » un peu d’humour ne fait de mal à personne. Notre fils vient de fêter ses 18 ans il est ado et adulte mais toujours notre bébé, saches que la maladie n’empêche pas de vivre des moments ou instants fabuleux et merveilleux.

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